Am 24. Mai 2019 gab Novartis bekannt, dass es in den USA die Zulassung für Zolgensma erhalten habe. Die Food and Drug Administration, kurz: FDA, als zulassende US-amerikanische Behörde für Lebensmittelüberwachung und Arzneimittel, hat den Einsatz von Zolgensma bei Kindern unter zwei Jahren erlaubt, die die Erbkrankheit spinale Muskelatrophie haben.

Spinale Muskelatrophie – was ist das?
Bei der spinalen Muskelatrophie (SMA) handelt es sich um einen Muskelschwund: Nervenzellen leiten keine Impulse weiter an Muskeln, was Lähmungen, geringere Muskelspannung und den Schwund von Muskelmasse zur Folge hat. Die

Erbkrankheit SMA tritt bei einem von 10.000 Neugeborenen auf.

Sind Nerven im Gehirn betroffen, können Kau-, Schluck- und Sprechbeeinträchtigungen hinzukommen. Dann ist medizinisch von der spinobulbären Muskelatrophie Typ Kennedy, kurz: SBMA, die Rede oder von einer progressiven Bulbärparalyse.

Was kostet das Medikament Zolgensma?
Laut Novartis soll eine Dosis rund zwei Millionen US-Dollar kosten. Warum so viel? Der Hersteller argumentiert damit, dass eine einmalige Anwendung das Leben des oder der Betroffenen rettet und dass keine Folgekosten entstehen, die bei einer Langzeitbehandlung mehrere hunderttausend US-Dollar jährlich betragen können. Genannt wird diese Gentherapie AVXS-101.

Vor Zolgensma war bereits das Medikament Spinraza von Biogen, ein US-amerikanisches Biotechnologieunternehmen, auf dem Markt. Spinraza wird alle vier Monate verabreicht und kostet im ersten Jahr der Behandlung 750.000 US-Dollar, in jedem dann folgenden Jahr 375.000 US-Dollar. Der schweizerische Pharmakonzern Roche arbeite ebenfalls an einem Wirkstoff gegen SMA.

Novartis rechnet, der offiziellen Pressemitteilung zufolge, noch in diesem Jahr mit einer Zulassung von Zolgensma in der Europäischen Union und Japan. Darin heißt es auch: „Zolgensma wurde entwickelt, um die genetische Grundursache von SMA anzugehen, indem eine funktionelle Kopie des menschlichen SMN-Gens bereitgestellt wird, um das Fortschreiten der Krankheit durch anhaltende SMN-Proteinexpression mit einer einzigen einmaligen intravenösen (IV) Infusion zu stoppen.“